漸凍人延緩發病陽明研發新藥-台灣醫療網

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漸凍人延緩發病陽明研發新藥



[聯合新聞網 20160801]漸凍人的治療研究可望有突破。陽明大學生化所教授鄭子豪與美國科學團隊動物實驗發現，抑制體內蛋白質Spt4，可延緩漸凍人發病時間，若能順利開發抑制Spt4的藥物，將是患者福音。漸凍人原名肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），是一種運動神經元退化性疾病，會讓病人逐漸喪失運動能力，知名天文物理學家史蒂芬．霍金即深受此病之苦，需長年使用電動輪椅並使用呼吸器。台北榮總神經醫學中心副主任王署君指出，漸凍人發病多是40歲，大部分家庭的經濟支柱會因此垮掉，若有機會延緩患者發病，是家庭福音。鄭子豪表示，漸凍人分成「家族遺傳型」和「偶發型」，而家族遺傳型中，已知C9ORF72基因異常的六核苷酸重複序列會造成運動神經元細胞凋亡，如何調控這個致病基因，是科學家努力的目標。鄭子豪4年前帶領研究團隊研究亨氏舞蹈症及小腦萎縮症，當時進行小鼠實驗，發現蛋白質Spt4會使基因異常的動物生成毒性蛋白，造成神經細胞死亡，一旦把Spt4從動物體內去除掉，可改善動物病徵，進而延長小鼠壽命。鄭子豪沿用此一研究結果，與美國科學團隊合作，發現Spt4也可以在漸凍人基因上，只要去除Spt4，一樣可延緩漸凍人發病時間及存活期。此研究成果已於8月12日發表於國際頂尖期刊「科學（Science）」。

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