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| ALD新剋星…愛滋病毒 |
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歐洲白質營養不良症協會廿九日表示，法國研究人員首度以基因療法治好「腎上腺腦白質退化症」（ALD）患者，這種罕見疾病因好萊塢電影「羅倫佐的油」而聞名。
協會表示，法國研究人員在荷蘭鹿特丹「歐洲基因與細胞療法學會」的學術會議中公布這項突破。在臨床實驗中，研究人員鎖定足以引發「腎上腺腦白質退化症」的有缺陷基因。這種經由母體遺傳的疾病，肇因於負責保護大腦神經細胞的髓鞘質受損，主要影響小男孩，起初影響他們的語言、協調及人群互動能力，接著逐漸轉趨癡呆、腎上腺衰竭，患者通常在症狀出現後十年內會死亡。
巴黎聖文森保羅醫院奧柏格教授領導的研究小組使用一種無害的愛滋病毒，用它充當特洛伊木馬，讓矯正後的基因修補取自病童骨髓的有缺陷染色體，再將骨髓植回病童體內。
協會指出，治療六個月與一年後所呈現的結果令人振奮，因為關鍵酵素的產量已有顯著增加。奧柏格強調，研究小組必須留意是否可能出現併發症。
腎上腺腦白質退化症起因於病童的X染色體有個無法製造某種關鍵酵素的有缺陷基因，以致無法分解大腦累積的長串脂肪酸。
骨髓移植是目前治療腎上腺腦白質退化症的主要方法，不過由於捐髓者難尋，以及移植後可能出現的排斥反應，問題還很多。
「羅倫佐的油」是演員尼克諾特和蘇珊莎蘭登一九九二年所拍的電影，劇情大意是一對父母為患病的孩子發明一種含脂酸的油，可以防止髓磷酯被破壞。不過，臨床上仍無法證明羅倫佐的油確有效力。在五項已公開發表的研究中，有四項並未在已有症狀的患者身上呈現效力，但在症狀開始前確可有效降低發生機率。事實證明，症狀開始後，效力便急劇下降。
2007/10/31 聯合報
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